Gentherapie kent al een lange aanlooproute, ook hier in Nederland.  Al decennia worden er beloftes gedaan en zijn de verwachtingen rondom deze nieuwe vorm van therapie hoog. Maar sinds 2020 lijkt er echt schot in de zaak te zitten en zijn de eerste behandelingen verschenen. Maar wat is nou eigen Gentherapie? We leggen het je uit.

Bij Gentherapie wordt er genetisch materiaal in de (menselijke) cellen ingebracht. De methode valt onder geneeskundige behandelingen. Door het toedienen probeert men positieve medische resultaten te bereiken zoals bijvoorbeeld het opheffen van erfelijke aandoeningen. Ook hoopt men in de toekomst dat gentherapie kan bijdragen aan de genezing van complexe aandoeningen zoals hart – en vaatziekten. 

Wanneer het gaat om erfelijke aandoeningen hoopt men bepaalde ziektes op te heffen door een gezond gen aan een niet goed functionerend gen toe te voegen.

gentherapie

Gentherapie, wat kun je ermee?

Het menselijke lichaam bestaat uit organen en weefsel welke zijn opgebouwd uit cellen. In elke cel zit erfelijk materiaal ofwel chromosomen. In de chromosomen zit dus alle genetische informatie opgeslagen. Dit is belangrijke informatie. Want de genetische informatie is noodzakelijk voor de instandhouding, ontwikkeling en voortplanting van het individu. Chromosomen bestaan uit strengvormige moleculen, die hun beurt weer bestaan uit DNA.

DNA bevat de code die onze erfelijke eigenschappen vastlegt. DNA die een erfelijke eigenschap bevat noemen we een gen. Deze genen kunnen beschadigen, soms is dit erfelijk maar het wil ook gebeuren dat de schade pas ontstaat in in de loop der jaren. Door deze beschadigingen kunnen dus ziektes ontstaan zoals bijvoorbeeld kanker.

De meest hoopgevende variant van Gentherapie: De RNA interferentie

Een van de meest baanbrekende stromingen gentherapie is RNAi ofwel RNA interferentie. Hierbij wordt het DNA proces in sommige cellen stilgelegd.

Door dit stil te leggen kan een genexpressie worden geremd. Hierdoor kan bijvoorbeeld worden voorkomen dat er een translatie kan plaatsvinden. Vorig jaar beleefde Patisiran, het medicijn ziekmakende genen het zwijgen op.

Hierdoor moet het mogelijk worden om erfelijke ziektes te bestrijden maar in de toekomst misschien ook ter bestrijding van dementie en hoge bloeddruk. Wat wetenschappers het meeste verbaast is de lange werking namelijk zes maanden.

Het mooie is ook dat het middel in veel europese landen vergoed wordt. Medici hopen ook dat RNA interferentie in de toekomst kan bijdragen aan de bestrijding van Alzheimer. 

Erfelijke aandoeningen opsporen met een verwantschapstest

Gentherapie is dus op verschillende terreinen inzetbaar. Maar wanneer weet je wanneer je gentherapie kunt gebruiken? Dit is natuurlijk niet altijd even makkelijk in te schatten.  Maar even de zaken die wel zelf kunt onderzoeken is je verwantschap. 

Er zijn diverse verwantschapstesten, zo is er een test tussen de verwantschap, de bekendste zijn de relatietesten die vallen onder  dna test kind, hieronder vallen vaderschapstesten, moederschaps testen, testen tussen broer en zus. Tot slot heb je ook nog de familierelatie testen. Allen zijn testen kunnen je iets vertellen over jouw eigen genetische informatie.

Dit zou enig inzicht kunnen geven in de genetische therapieën die je hier in de toekomst voor zou kunnen afnemen.

Erfelijk onderzoek via het ziekenhuis

Niet alleen de hierboven gegeven test kan je informatie geven over erfelijke ziektes.  De testen zoals de hierboven gaan via online dna klinieken.

Ze kunnen je een globaal inzicht geven over mogelijke aandoeningen.  Als je dit beter in nauwkeuriger in kaart wilt brengen dan raden je aan om een polikliniek te bezoeken.

Er zijn artsen gespecialiseerd in Klinische Genetica, zij kunnen via aanvullend onderzoek zoals bijvoorbeeld een echo of röntgen onderzoek nog meer informatie verzamelen op het gebied van genetica.  

Ben je opzoek naar betrouwbare informatie over het eventueel volgen van gentherapie? Kijk dan op: Loket Gentherapie. Dat is de officiële website van het Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu. De website houdt de ontwikkelingen van Gentherapie nauwlettend in de gaten en streeft ernaar om de inzichtelijkheid van deze therapie zo groot mogelijk te maken.